第二节 医学统计学的基本内容

传统的观念认为医学统计学只是对医学问题作数据列表和数据分析，这是很片面的。现代医学统计学主要包括实验设计、数据管理与质量控制和数据统计分析三个大方面的内容。

一、实验设计

实验设计（design）是对整个研究过程的总体设想和安排，是医学科研和统计工作的基础。研究设计直接影响着实验结果的准确性、可靠性、严密性和代表性，一旦出现设计上的失误或缺陷，可能会导致整个研究的失败。

实验设计包括实验因素、调查项目、样本含量的估计及研究对象的选择、随机抽样的方法、观测指标的选取、误差的控制等。研究设计就是要解决这些问题，并通过周密的考虑和妥善的安排，用尽可能少的人力、物力和财力获取准确可靠的科学结论。在一项科学研究中，实验设计占总研究工作量和投入的比例约为5%左右，但是，完成一项较为完美的实验设计预示着该项研究至少已经完成了75%。

二、数据管理与质量控制

数据管理与质量控制包括如何搜集和获取实验与观察数据、如何整理数据、如何避免产生错误的数据、如何保证数据的质量、如何评价数据的质量，它对整个研究过程进行管理、控制和监督。数据收集是科学实验很重要的方面，其原则是要确保收集数据的时效性、完整性、准确性和真实性四个方面。

1.时效性

医疗档案只有做到及时地记录患者的信息，才能动态地显示病情变化，根据需要及时调整治疗方案。在医学研究中，临床数据是对患者当时情况的真实观察与记录，因此必须按照观测记录表格中规定的时点填写项目的数据。

2.完整性

包括两方面：一方面是要按临床观测记录表的要求，收集和填写所有项目的数据，形成完整的数据记录表；另一方面是收集全部研究对象的资料。无论因何原因，临床观测记录表的记录人员都无权对入组后的病例而进行取舍。

3.准确性

医学研究数据记录的准确性是反映病情的关键，临床观测记录表的记录人员应认真学习研究方案中对各项目的定义，认真领会其含义，加上本人的专业知识，掌握测量和评价方法，尽量准确地填写，对于无法把握的问题应及时与研究者沟通信息。

4.真实性

真实地反映病情是研究的重要原则之一，医学研究的结论是建立在数据真实的基础上的，因此研究记录应做到能够反映当时患者的真实情况。

数据的质量是科学研究工作的生命，在整个研究过程中必须投入相应的人力和物力来进行，其投入占总投入比例约10%左右。

三、数据统计分析

数据统计分析（analysis of data）是指计算有关的统计指标，以反映数据的综合特征，阐明事物的内在联系和规律。统计分析包括了统计描述和统计推断两方面的内容。

1.统计描述（descriptive statistics）

是根据研究设计的要求，选用适当的统计指标、统计表、统计图等方法，对资料的数量特征及分布规律进行测定和描述。

2.统计推断（inferential statistics）

是根据概率分布和抽样的原理，在随机变量的样本信息基础上推断总体特征。统计推断是统计分析的主要内容，包括参数估计和t检验、方差分析、卡方检验等假设检验的方法。在进行统计分析时，要根据统计设计的目的和要求，选用正确的统计推断方法，对样本资料进行准确的描述和推断，才能得到真实可靠的分析结果。对于一项较复杂的科研，应有比较专业的统计学家来对数据进行统计分析或提供指导，统计分析人员应花费一定的时间研究专业背景资料，对实验设计和研究过程进行了解，对分析方法的选择应事先进行探索和比较，统计分析的投入占总投入比例约5%左右。