三、真实世界研究与理想世界研究的区别

如前所述，真实世界研究提出的背景是理想世界研究的外推性受限，研究成果的转化应用不足。因此，从研究的理念、研究目的、研究场景、设计、对象选择、干预措施（暴露因素）、对照措施以及评价的结局指标等方面存在一定差异。以药物上市研究为例，理想世界倾向于探索性研究，力求评价药物的特异性疗效，通常也称为效力（efficacy）研究；而真实世界研究更贴近于临床，力求评价患者应用干预措施后的实际获益，也称为效果（effectiveness）研究。这两种研究范式的主要区别见表1-1。

表1-1　理想世界与真实世界研究特征的区别

有时，研究设计的界限（理想世界与真实世界）并不像表中那样清楚，也可以根据研究者试图回答的不同临床问题，采用多组设计，比如既有安慰剂对照，也有阳性药对照，那么，在研究对象的选择、干预措施的选择和对照措施的设定，以及评价的结局指标方面可能会偏向于效力研究或者效果研究。这时需要特别论证研究的目的，尤其是区分主要目的和次要目的，设计精密，从而通过一个临床试验试图回答不同的临床问题。但一般不鼓励在一个临床研究当中回答多个问题，这将使研究设计更加复杂化，操作的难度也会增大，研究的可行性会受到挑战。